Le terapie con acidi nucleici, tra cui DNA, RNA, siRNA, ASO e mRNA, sono emerse come potenti modalità di trattamento per malattie genetiche, infettive e oncologiche. Il loro successo, tuttavia, dipende da sistemi di rilascio efficaci che proteggano gli acidi nucleici dalla degradazione e consentano un targeting efficace di tessuti e cellule specifici. Sia le piattaforme di distribuzione virali che quelle non{2}}virali sono state sviluppate per migliorare la stabilità, l'assorbimento cellulare e l'efficacia terapeutica.
I primati non-umani (NHP) sono tra i modelli preclinici più preziosi per valutare i sistemi di somministrazione di farmaci con acido nucleico a causa della loro stretta somiglianza genetica, fisiologica e immunologica con gli esseri umani. Forniscono dati altamente traslazionali su biodistribuzione, farmacocinetica, farmacodinamica, immunogenicità e sicurezza, aiutando a colmare il divario tra gli studi sui roditori e gli studi clinici.
Gli studi NHP hanno supportato lo sviluppo di vaccini mRNA, terapie siRNA e antisenso e tecnologie di modifica genetica-dimostrando una somministrazione efficace, un'attività biologica sostenuta e profili di sicurezza favorevoli. Poiché le terapie basate sugli acidi nucleici continuano ad evolversi, i modelli NHP rimangono essenziali per ottimizzare le strategie di somministrazione, migliorare la prevedibilità traslazionale e accelerare lo sviluppo di farmaci genetici di prossima-generazione.
