La terapia genica ha mostrato un potenziale significativo per il trattamento di malattie genetiche, oncologiche e infettive, ma una valutazione preclinica completa della sicurezza rimane essenziale prima dell’applicazione clinica.Tossicologiagli studi valutano i potenziali effetti avversi, la biodistribuzione e la sicurezza complessiva dei prodotti di terapia genica. Tra i modelli preclinici disponibili, i primati non-umani (NHP) sono ampiamente considerati come uno dei più traslazionali a causa della loro stretta somiglianza genetica, fisiologica e immunologica con gli esseri umani.
Gli studi tossicologici NHP sono progettati per valutare la sicurezza e gli effetti biologici della terapia genica attraverso strategie di dosaggio attentamente pianificate, osservazioni cliniche, valutazioni di laboratorio, istopatologia, analisi molecolari e imaging. Rispetto ai modelli di roditori, gli NHP forniscono informazioni clinicamente più rilevanti sulla distribuzione dei vettori, sulle risposte immunitarie, sull'espressione del transgene a lungo-termine e sulle potenziali tossicità, supportando una previsione più affidabile degli esiti umani.
Studi recenti hanno dimostrato il valore dei NHP nella valutazione delle terapie geniche per malattie come l’emofilia e i disturbi neurodegenerativi, mostrando un’espressione genica terapeutica sostenuta con profili di sicurezza favorevoli. Poiché le tecnologie di terapia genica continuano ad evolversi, i modelli NHP rimangono una componente importante dello sviluppo preclinico, aiutando a ottimizzare le strategie di dosaggio, migliorare la valutazione della sicurezza e generare dati affidabili per supportare le richieste normative e la traduzione clinica.
